如何干细胞能够有助于治疗多发性硬化症

如何干细胞能够有助于治疗多发性硬化症

多发性硬化症影响 数以百万计的人 全世界。 这是一种以中枢神经系统(大脑和脊髓)的炎症损伤为特征的神经系统疾病,导致髓鞘损伤 - 神经细胞周围的保护层。 这会引起神经功能障碍,如肌肉瘫痪或感觉丧失。 尽管自然发生一定程度的鞘膜自发修复,但许多患者积累了不可逆转的残疾。

有两个主要的 类型MS的,有不同的症状模式。 有原发进行性MS,一种罕见的形式,影响15%没有复发和缓解的患者,但症状缓慢恶化。 然后是最常见的形式,即复发 - 缓解型MS,其影响85%的患者。 这种形式的人在缓解期之前可能会持续一段时间的症状复发。 一半到三分之二的患者被认为继续发展为继发性进行性疾病,其中与MS有关的残疾逐渐变得不可逆转。

为MS可用的治疗包括注射药物,例如干扰素-β 那他珠单抗和 - 这可以防止一些炎症免疫细胞进入大脑和脊髓,导致损伤 - 以及口服药物,如富马酸二甲酯。 不幸的是,所有这些在继发进展中具有有限的功效,特别是在不再发生复发的晚期阶段。

MS的原因尚不清楚,但是该疾病的一些机制被认为是 由免疫系统介导的。 即使没有治愈的,它是公平地说,更多的进展在治疗多发性硬化症取得比可能是过去二十年在神经学任何其他领域。 我们现在能够提供有用的治疗受到疾病的影响较为常见的复发发作的形式很多病人,但没有有效的治疗方法还没有被批准用于原发性疾病进展的使用,给了我们更多的限制这一类疾病过程的理解。

实验方法

在过去的二十年中,一种类型的干细胞移植的已受到相当关注作为一种实验性治疗的MS。 称为自体造血干细胞移植(HSCT), 这种方法 涉及收集和冻结骨髓中的干细胞,然后将其重新输入患者体内。

干细胞是从骨髓动员,然后收获并冻结,也可以然后回输到同一患者之后他们的免疫系统已经通过化疗几乎被完全消除。 用于移植的协议已被细化,多年来,从那些在治疗某些血液的癌症,这导致降低的毒性和死亡人数减少用于学习 使用技术。 这些干细胞的主要功能是重建现在不存在的免疫系统,它有可能重新启动,以发展较早,比较幼稚的阶段被认为是之前的病理反应,导致MS摆在首位。

尽管有兴趣,但是,直到现在,几乎没有证据表明这些干细胞实际上修复了神经损伤。

更多的试验是一件好事

在最近的20年已经进行了一些小型的研究,导致强烈的建议,这种方法的工作,但是 以有限的权力来确定 真正的临床益处。 只有一个小的受控国际审判 显示 与米托蒽醌(一种化学治疗剂)相比,移植在减少MS炎症病变中的优越性。 所以令人鼓舞的是由经验丰富的MS研究员Basil Sharrack和使用HSCT治疗癌症的专家John Snowden领导的研究小组,对于英国谢菲尔德的一些人来说,汇报参加的MS MIST国际临床试验.

其他参与的中心在美国,瑞典和巴西。 结果预计在2018。 这正是需要确定最佳移植方案的临床试验类型,以及相对于其他获得许可的疗法(包括阿仑单抗, 行货治疗方法之一 对于复发 - 缓解型MS。

在此期间,为几令人鼓舞但传闻例可理解热情必须根据需要进行回火至更严格和最终确定功效。 尽管此时,造血干细胞移植没有在MS的常规治疗的地方,在建立移植中心进行的对照试验选择的患者纳入是值得鼓励的。


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布鲁诺·格兰,诺丁汉大学临床副教授

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