基因疗法无需手术即可治疗眼病

一座巨大的眼球雕像坐落在摩天大楼和蓝天前

一种新的基因疗法最终可能为 Fuchs 的内皮角膜营养不良提供一种替代疗法,这种遗传性眼病影响全球大约 2,000 人中的一人。

目前,唯一的治疗方法是角膜移植,这是一项具有相关风险和潜在并发症的大手术。

“当您进行移植手术时,您会对那个人产生巨大的影响,但对于需要多次就诊、大量眼药水、大量共付额的患者来说,这是一件大事,如果您接受了不需要的医疗手术,那会很棒,”俄勒冈大学的研究教授巴拉·安巴蒂 (Bala Ambati) 说,他领导了一项为期八年的研究,涉及基因疗法的发展。

“它不仅可以帮助需要移植的患者,还可以帮助许多其他本来可以使用(角膜)移植的人 组织设立的区域办事处外,我们在美国也开设了办事处,以便我们为当地客户提供更多的支持。“

在期刊上学习 e生活,研究人员专注于该疾病的一种罕见的早发版本,并在小鼠中进行了研究。 他们使用 CRISPR-Cas9(一种强大的基因组编辑工具)来敲除与疾病相关的蛋白质的突变形式。


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当称为内皮的角膜层中的细胞逐渐死亡并且受压细胞产生称为牙胶的结构时,就会发生 Fuchs 营养不良。 这些细胞通常会从角膜泵出液体以保持清洁,但是当它们死亡时,液体会积聚,角膜会肿胀,视力会变得混浊或模糊。

“我们能够阻止这种有毒蛋白质的表达,并在小鼠模型中进行研究,”共同作者、Ambati 实验室的高级研究助理 Hiro Uehara 说。

“我们证实(在接受它的小鼠中),我们的治疗能够挽救角膜内皮细胞的损失,减少牙胶样结构,并保持角膜内皮细胞泵功能。”

Ambati 说,角膜细胞是不可复制的,这意味着您与生俱来就拥有您将拥有的所有细胞。 该研究的挑战之一涉及使用 CRISPR 对此类细胞进行基因编辑技术,这一过程在技术上是困难的。

Uehara 开发了一种创新的解决方法,可以提高 CRISPR 技术的实用性,最终可能会导致其他涉及非生殖细胞的疾病的治疗,包括一些神经系统疾病、免疫疾病和某些影响关节的遗传疾病。 该研究标志着研究人员首次将这种称为起始密码子破坏的技术应用于非再生细胞。

“它有可能将 CRISPR-Cas 系统的治疗靶点扩展到不能进行细胞分裂的组织,”Ambati 说。

为了测试治疗的安全性,研究人员检查了周围的组织和其他基因,以确保它们没有受到治疗的不利影响。 未来的研究将检查人类的治疗 供体角膜 从眼库和其他着眼于最终人类临床试验的动物模型。

其他合著者来自约翰霍普金斯大学、弗吉尼亚大学、犹他大学和马萨诸塞大学。

对这项研究的支持来自美国国立卫生研究院/国家眼科研究所和预防失明研究所。

来源: 俄勒冈大学

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俄勒冈州

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