可以根据药物缩小肿瘤的潜力来评估其有效性-但这不一定等同于提高生存率。 shutterstock.com
很难找到没有被癌症感动的人。 自己没有患癌症的人很可能会拥有被诊断出患有这种疾病的密友或家人。
如果癌症已经扩散，诊断可能感觉像是死刑。 有新药可用的消息可能会大大缓解。
但是想象一下癌症患者问他们的医生：“这种药物可以帮助我更长寿吗？”老实说，医生回答：“我不知道。 有一项研究说这种药物有效，但是它没有显示出患者是否寿命更长，甚至感觉更好。”
这听起来似乎不太可能，但这恰恰是一个团队 英国研究人员 发现涉及许多新的癌症药物时就是这种情况。
看看研究
上周在 英国医学杂志 审查了支持从39到2014的欧洲所有新抗癌药批准的2016临床试验。
研究人员发现，这些试验中有超过一半的严重缺陷可能会夸大治疗益处。 只有四分之一的人将生存率作为关键结果，而只有不到四分之一的人报告了患者的生活质量。
在这项研究中检查的32种新的癌症药物中，只有九项至少有一项研究没有严重错误的方法。
研究人员以两种方式评估方法。 首先，他们使用标准的“偏倚风险”量表来衡量导致偏倚结果的缺点，例如医生是否知道正在服用哪种药物的患者，或者是否有太多人提早退出试验。
其次，他们研究了欧洲药品管理局（EMA）是否发现了严重的缺陷，例如一项研究被提前终止，还是将该药物与不合标准的治疗方法进行了比较。 EMA发现在十种32药物的试验中存在严重缺陷。 这些缺陷在试验的公开报告中很少提及。
从临床试验到治疗–更快并不总是更好
在批准药品上市之前，制造商必须进行研究以证明其有效。 然后，诸如EMA，美国食品药品监督管理局（FDA）或澳大利亚治疗药物管理局（TGA）的监管机构将决定是否允许将其销售给医生。
国家监管机构主要检查相同的临床试验，因此这项研究的发现与国际相关，包括澳大利亚。
公众面临着巨大的压力，要求监管机构根据更少的证据，更快地批准新的癌症药物，尤其是对于治疗不良的癌症。 目的是通过允许销售药物来更快地为患者提供治疗 在早期。 但是，较快批准的不利之处在于治疗效果的不确定性。
早日获得批准的理由之一是，可以在以后进行必要的研究，并且可以为患病的患者提供更早的生存机会。 然而， 一项美国研究 结论是，批准后的研究发现只有19的93新癌症药物（从1992到2017被批准）具有生存优势。
如果新癌症药物的证据有缺陷，这会使患者容易产生虚假的希望。 来自shutterstock.com
那么，目前如何衡量有效性？
新癌症药物的批准通常基于短期健康结果，即所谓的“替代结果”，例如肿瘤缩小或生长缓慢。 希望这些替代结果可以预测长期收益。 但是，对于许多癌症来说，发现它们在以下方面做得不好 预测生存改善.
癌症试验研究 与基于最常用替代结果（称为“无进展生存期”）的试验相比，对于平均发现的100种以上的药物而言，用于衡量患者是否存活更长寿的临床试验要多花一年时间才能完成。 这个 衡量 描述了一个人患有癌症而肿瘤没有变大或没有进一步扩散的时间。 它通常与总体生存率不相关。
对于诊断严峻的人来说，一年似乎是漫长的等待。 但是，有一些政策可以帮助患者获得实验性治疗，例如参加临床试验或富有同情心的访问计划。 如果那年意味着对生存利益的确定，那是值得等待的。
没有足够的证据批准药物可能会造成伤害
在 社论 伴随这项研究，我们认为，如果患者冒着严重或威胁生命的伤害却没有可能受益的风险，或者如果他们放弃了更有效，更安全的治疗方法，则夸大和不确定性会给患者带来直接伤害。
例如，毒品 帕比司他该药用于对其他疗法无反应的多发性骨髓瘤患者，但尚未显示出可帮助患者延长寿命并导致严重感染和出血的证据。
信息不准确还会助长错误的希望，并分散对所需姑息治疗的注意力。
而且重要的是，如果医生和患者都没有准确的证据来指导决策，那么基于患者的价值观和偏好进行知情共享决策的理想就会瓦解。
在拥有公共健康保险的国家（例如澳大利亚的药品福利计划（PBS））中，患者能否获得新的癌症药物不仅取决于市场的认可，还取决于付款的决定。 PBS经常因为以下原因拒绝支付新的抗癌药的费用： 不确定的临床证据。 就本研究中的药物而言，某些药物在PBS上可用，而另一些则没有。
新的癌症药物通常非常昂贵。 在美国，平均而言，使用一种新的癌症药物进行治疗的费用超过100,000美元（A $ 148,000）。
癌症患者需要能够帮助他们更长寿的治疗方法，或者至少可以在离开后的生活中获得更好的生活质量。 有鉴于此，我们需要更强有力的证据标准，以确保在批准使用新的抗癌药物时具有真正的健康益处。
作者简介
芭芭拉·明兹（Barbara Mintzes）药学院高级讲师 悉尼大学 和 艾格尼丝·维特里（Agnes Vitry）， 高级讲师， 南澳大利亚大学
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