从一开始就为特定患者确定最有效的癌症治疗方法有助于改善治疗结果。 张国荣 劳伦/iStock 来自 Getty Images Plus
尽管许多人努力寻找更好、更有效的方法来治疗癌症，但它仍然是一个 疾病死亡的主要原因 在美国儿童中
癌症患者也日趋年轻化。 50岁以下人群的癌症诊断率上升了 全球约80% 过去30年。截至 2023 年，癌症是 第二大死因 在美国和世界各地。尽管癌症死亡率在过去几十年中有所下降， 美国约三分之一的患者 和 全球有二分之一的患者 仍然死于癌症。
尽管标准癌症治疗取得了进步，但当这些治疗被证明无效时，许多癌症患者仍然面临不确定的结果。根据癌症的阶段和位置以及患者的病史，大多数癌症类型均采用放射、手术和药物联合治疗。但如果这些标准治疗失败，患者和医生就会进入试错迷宫，由于有关患者癌症的信息有限，因此很难预测有效的治疗方法。
我的使命是 癌症研究员 是为每一位癌症患者建立最有效药物的个性化指南。我和我的团队通过在治疗前对患者自身的癌细胞测试不同的药物来做到这一点，定制最有可能选择性杀死肿瘤同时最大限度地减少毒性作用的疗法。
在我们新发表的第一个临床试验结果中，结合药物敏感性测试和 DNA 测试来确定癌症儿童的有效治疗方法，一种称为 功能性精准医学，我们发现了这个方法 可以帮助匹配患者 提供更多 FDA 批准的治疗方案并显着改善结果。
什么是功能性精准医学？
即使患有相同癌症的两个人可能会服用相同的药物，但他们可能会得到截然不同的结果。因为 每个患者的肿瘤都是独特的，了解哪种治疗效果最好可能具有挑战性。
为了解决这个问题，医生分析了患者肿瘤中的 DNA 突变， 血液 或唾液来为患者匹配癌症药物。这种方法称为 精密医学。然而，癌症 DNA 与药物的疗效之间的关系非常复杂。根据单一突变为患者匹配药物会忽略影响细胞对药物反应的其他遗传和非遗传机制。
功能性精准医学涉及在肿瘤样本上测试药物，看看哪些药物效果最好。
如何通过DNA将药物与患者最佳匹配仍然是一个重大挑战。全面的， 只有10%的癌症患者 体验临床获益 来自与肿瘤 DNA 突变相匹配的治疗。
功能精准医学采用不同的方法来进行个性化治疗。我和我的团队从活组织检查中采集患者的癌细胞样本，在实验室中培养细胞，并将它们暴露于美国食品和药物管理局批准的 100 多种药物中。在这个过程中，称为 药物敏感性测试，我们寻找杀死癌细胞的药物。
新的临床试验结果
为癌症患者提供功能性精准医疗 在真实生活中 非常具有挑战性。 超说明书使用药物 金融限制是主要障碍。癌症患者的健康状况也会迅速恶化，医生可能会犹豫是否尝试新方法。
但这种情况正在开始改变。欧洲的两个团队最近表明，功能性精准医学可以匹配有效的治疗方法 约 55% 成年患者 患有对标准治疗没有反应的血癌，例如白血病和淋巴瘤。
最近，我团队的临床试验 专注于儿童癌症患者 其癌症复发或对治疗没有反应。我们将功能性精准医学方法应用于 25 名患有不同类型癌症的患者。
我们的试验表明，我们可以在不到两周的时间内为几乎所有患者提供治疗选择。我的同事 阿莱特·玛丽亚·阿坎达·德拉罗查 有助于帮助尽快将药物敏感性数据返回给患者。我们能够在收到样本后 10 天内提供检测结果，而专注于识别特定癌症突变的标准基因组检测结果通常需要大约 30 天的处理时间。
最重要的是，我们的研究表明 83%的癌症患者 接受我们方法指导的治疗的患者具有临床获益，包括改善反应和生存。
扩展到现实世界
功能精准医学为理解癌症药物如何更好地与患者匹配开辟了新途径。尽管如今医生可以读取任何患者的 DNA，但解读结果以了解患者对癌症治疗的反应却更具挑战性。将药物敏感性测试与 DNA 分析相结合可以帮助为每位患者提供个性化的癌症治疗。
我和同事一起 诺亚·E·伯洛，已开始将人工智能添加到我们的功能性精准医学计划中。人工智能使我们能够分析每个患者的数据，以便更好地为他们匹配量身定制的治疗方法和药物组合。人工智能还使我们能够了解肿瘤内 DNA 突变之间的复杂关系以及不同的治疗将如何影响它们。
我和我的团队有 开始了两个 临床试验 扩展我们之前通过功能性精准医学提供治疗建议的研究结果。我们正在招募更多患有癌症的成人和儿童，这些癌症已经复发或对治疗有抵抗力。
我们拥有的数据越多，就越容易了解如何最好地治疗癌症，并最终帮助更多患者获得个性化的癌症治疗。
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