一个突破性的技术,早期的测试中,佛罗里达大学的研究人员已经开始首批试点研究,以确定是否转基因羊的乳汁,可以帮助人们容易危及生命的肺由一个特定的蛋白质不足造成的问题。

,PPL治疗的爱丁堡,苏格兰,领先的公司参与克隆羊多莉的发展,采用DNA重组技术 - 从一个生物体的基因插入到另一个DNA - 以创建“转基因羊”,产生人类的蛋白α-1的-抗胰蛋白酶,或AAT。 然后从牛奶中提取的蛋白质。

内的过去10天,六个病人的身体制造的AAT的数额不足,使他们容易发生肺气肿,已经开始接受它的吸入剂量尚兹在用友教学医院。

如果技术成功和更大的对照试验证明,在价格大幅下降,一个庞大的新源的AAT,可能会估计100,000美国人谁拥有的保护性蛋白的不足,有助于保持肺部发炎,可用来治疗损伤检查。

这样一个新的供应是关键:目前,只有数量有限的通过血浆捐款提供,所以很多合资格的候选人必须做不治疗,这是一个美元60,000以美元80,000,每个病人每年的费用估计在交付静脉。


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马克博士说:“我有很大的希望,这将是治疗这种疾病的基石,”布兰特利,导致调查研究和医学教授,并在用友的医学院分子遗传学和微生物学。

“这可能是主要的'桥梁'治疗之前,我们提前为这种疾病的基因疗法,说:”布兰特利,谁也隶属于用友的新遗传学研究所,这是探索这种可能性,补助金从国家卫生研究院的支持。

“遗传学研究所创建的主要原因之一是这样的新技术转化为病人的治疗,说:”特里博士Flotte,该研究所的临时主任。 “这种蛋白质治疗这种疾病的基因治疗预期我们正在尝试做的最好的例子。”

在1963发现,AAT缺乏往往是因为缺乏医疗和社会打下一个认识误诊为哮喘或慢性阻塞性肺病。 受影响的个人少于5%被确诊,往往直到他们在他们的中期到晚期30s后,已引起广泛的肺损伤的深刻残疾。 以质量求生存的年龄中位数是54。

AAT是一个重要的蛋白质,由肝脏从一个共同的酶,通常对抗细菌和清理死肺组织的破坏行动,保护肺部。 一个人,与那些从父母双方各继承一个基因拷贝异常发展的障碍,不会产生足够的蛋白质,以充分保护肺部,永久的和不可逆转的肺损伤的结果。

虽然准确的数字是不是可以在这个早期阶段,从羊的AAT是预计售价明显低于人体血浆品种。

“转基因药物,有潜力,创造了巨大的供应,需要简单地扩大羊群,说:”布兰特利,其研究计划已通过来自阿尔法基金会,迈阿密的非营利性的赠款支持。

“这代表了在药品生产的未来看,说:”保罗·多林在用友的药学院的杰出服务教授。 “我们已经数年,现在转基因细菌生产人胰岛素,但较大的动物转基因药物是非常令人振奋的新的和开放讨论的许多议题,未来会告诉公众如何反应,这些种种事态发展“

布兰特利的研究是由用友的机构审查委员会,以及由美国食品和药物管理局批准。 美国卫生和人类服务部最近建议,在技术上是可行的,人体血浆蛋白应通过重组DNA技术生产,以防止人类血液传播疾病的传播。 羊生产学能测验被隔离,以防止他们受到感染。

多林说,这是很难说如何从转基因动物的药品,许多测试正在进行之中,因为许多公司竞争的原因,一直处于保密状态,早期试验。

人类基因方式生产的亚洲空运中心也正在测试在囊性纤维化患者。 用友的AAT缺乏出生的尝试,是在世界上首次研究,根据布兰特利。


可在最近用友健康科学中心的新闻发布 www.health.ufl.edu / HSCC / index.html的

周四,5月,美国佛罗里达州大学健康科学中心和保健尚兹20 1999。 有关详细信息,请致电352 / 392 2755或e-mail: 此邮件地址受spam bots保护。 您必须启用JavaScript才能查看。